L’Associazione italiana Sindrome di Kleefstra ha partecipato – per il tramite di Uniamo – al Progetto di Formazione “Patient ATMP Academy” che si è svolto da marzo a giugno 2024 presso la sede di Roche S.p.A. a Monza.
I progressi scientifici nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare hanno portato allo sviluppo di numerosi Medicinali per Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP), medicinali biologici che offrono nuove opportunità terapeutiche, come ad esempio quelli di terapia genica.
https://www.aifa.gov.it/terapie-avanzate
https://uniamo.org/da-uniamo/le-nuove-frontiere-delle-terapie-avanzate
Il Progetto di formazione era rivolto ad un gruppo di Associazioni interessate al tema delle ATMP. Nello specifico, sono state individuate associazioni in ambito oncologico ed onco-ematologico (AIPLMC – Associazione Italiana Pazienti Leucemia Mieloide Cronica – e Linfovita nell’ambito del Gruppo di Lavoro sulle Neoplasie Ematologiche FAVO – Federazione Italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia; Lampada di Aladino); in ambito Malattie Rare (UNIAMO –Federazione Italiana Malattie Rare, nell’ambito di UNIAMO, NISTAGMO Italia – Associazione Italiana Nistagmo e Ipovisione e Associazione Italiana Sindrome di Kleefstra); FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici); Parent Project (Associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare i Duchenne e Becker); Famiglie SMA (Atrofia Muscolare Spinale); e in ambito Malattie oculari degenerative APMO (Associazione Pazienti Malattie Oculari) e Comitato Macula. I partecipanti coinvolti sono stati 13.
I rappresentanti delle Associazioni
La struttura del corso è stata programmata e condivisa, oltre che con Roche, con Annalisa Scopinaro (Presidente UNIAMO) e con Davide Petruzzelli (Presidente di Lampada di Aladino, Coordinatore FAVO Neoplasie Ematologiche, Vice-presidente del CdA della Fondazione AIOM – Associazione Italiana di Oncologia Medica).
Tra i relatori il Prof. Claudio Jommi, Professore ordinario Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi del Piemonte Orientale, il Prof. Armando Genazzani, Professore ordinario in Farmacologia, Università di Torino, il Dott. Carlo Nicora, Direttore Generale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, la Dott.ssa Francesca Bonifazi, Direttore del Programma Trapianto presso l’Istituto di Ematologia, Policlinico S. Orsola, la Prof.ssa Michela Meregaglia, Università degli Studi del Piemonte Orientale e SDA, Scuola di Direzione Aziendale dell’Università Bocconi di Milano.
L’obiettivo del progetto di formazione è stato quello di:
aumentare la conoscenza delle Associazioni dei pazienti sulle peculiarità delle ATMP;
aumentare la consapevolezza delle opportunità e delle problematiche generate dalle ATMP per il Servizio Sanitario Nazionale ed i suoi stakeholder;
identificare e sviluppare il ruolo delle Associazioni dei pazienti nel percorso di accesso delle ATMP, dal supporto nel processo di Ricerca e Sviluppo, agli schemi di accesso precoce, alla valutazione del valore nella prospettiva dei pazienti, ai fini della determinazione delle condizioni di accesso, alla identificazione dei nodi critici del percorso del paziente, individuando quelli su cui le Associazioni dei pazienti possono fornire un supporto;
fornire competenze strategiche e gli strumenti operativi di interazione con i soggetti istituzionali (soggetti politici, valutatori e pagatori) e con gli altri stakeholder (essenzialmente clinici).
La dott.ssa Antonia Di Cecca, Consigliere dell’Associazione Italiana Sindrome di Kleefstra, con competenze di carattere scientifico, espone il suo lavoro.
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Un momento di confronto e di crescita professionale, un’esperienza intensa sul piano emozionale con i colori della speranza!! Speranza di una cura per i bimbi e ragazzi Kleefstra, e non solo…
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